במחקרים עם תרופות: בוחרים מספר המשתתפים למחקר באופן אקראי,ומחלקים ל2 קבוצות: קבוצה אחת מקבלת את התרופה הניסויית, וקבוצה שנייה מקבלת-תרופת «demo»- שהיא פלסבו (תרופה לא אמתית)-ומשווים את התוצאות בין שתי הקבוצות.

מחקרי תרופות מתחלקים ל- 4 שלבים (4 פאזות של מחקר)- לפני שהתרופה החדשה יוצאת לשוק-היא צריכה לעבור את ארבעת השלבים של מחקר הבאים

• פאזה I - מנסים למצוא את המינון המתאים של תרופה בכדי שיהיו מינימום תופעות לוואי-ולכן נבדקים בד”כ מחולקים לכמה קבוצות עם מינונים שונים של אותה התרופה. שלב זה בד”כ מנסים על נבדקים בריאים.

• פאזה II - בודקים את יעילות ובטיחות התרופה על חולים עם מחלה ספציפית-שלב זה של מחקר נערך בד”כ כשנתיים על כ100-500 נבדקים-ובודקים תופעות לוואי ארוכות טווח.

• פאזה III - אורכים את הניסוי ,אשר כולל אלפי חולים- במספר מרכזים רפואיים בארץ ובעולם, ניסוי רב מרכזי.

• פאזה IV ואחרונה - לאחר שהתרופה עמדה בקריטריונים המחמירים של שלושת הפאזות הקודמות,ניתן לשווק את התרופה,אך גם בשלב זה מנסים לעקוב אחר תופעות לוואי של תרופה הנדירות,אשר לא התגלו בשלושת השלבים הקודמים של מחקר.

בניסוי קליני משווים קבוצת אנשים המקבלת תרופה או כל טיפול רפואי אחר, לעומת קבוצה שנייה שהיא-קבוצת ביקורת,שאינה מקבלת טיפול כלל. לעתים קרובות קבוצת הביקורת תקבל תְּרוּפַת דֶּמֶה או אֵינְבּוֹ שנקרא-Placebo, בלי שנבדק יודע מזה.

הטיפול הרפואי יכול להיות באמצעות תרופה, מכשיר, תוסף מזון או הליך כלשהו כגון ניתוח או בדיקה.

מחקר בנתונים קיימים ושאלונים— מחקר שאינו ניסוי רפואי בבני אדם (לפי נוהל לניסויים רפואיים בבני אדם בתשע”ד – 2014), שהוא אחד מאלה:

מחקר פרוספקטיבי - מחקר שבו נאסף מידע מבני אדם תוך אינטראקציה עמם באמצעות שאלונים.

מחקר רטרוספקטיבי - בנתונים קיימים בו נאסף מידע מרשומות רפואיות, סיעודיות, פסיכולוגיות, סוציאליים ופרה-רפואיות אחרות של מטופלים, ללא עירוב המטופלים.

מי שמאשר מחקר-אלה ועדות האתיות-שתפקידם לשמור ולהגן על זכויות המשתתפים, בטיחותם ורווחתם. תשומת לב מיוחדת תינתן לאוכלוסיות פגיעות (כמו נשים בהריון,קטינים,חולים אשר מצבם גופני או נפשי נפגע כושר השיפוט שלהם).

הועדות האתיות מתחלקות ל2 סוגים:

ועדות מרכזיות - נמצאות במשרד הבריאות- זוהי ועדה מרכזית לניסויים רפואיים בבני אדם (זוהי ועדה שמייעצת לאחד מהתחומים הבאים: תכשירים רפואיים, אביזרים ומכשור רפואי (אמייר),ותרפיות מתקדמות, למעט טיפול גנטי).

ועדות מקומיות -הנמצאות בכל מוסד רפואי-שנקראת ועדת הלסינקי,אשר כפופה למשרד הבריאות.

זוהי ועדה בלתי תלויה, המורכבת מרופאים בכירים, נציגי ציבור וגורמים נוספים שיש להם נגיעה למחקרים רפואיים כגון אחות, רוקח, נציג ציבור ונציג הנהלת בית החולים.

הועדה מאשרת את המחקר מתוך שקילת סיכונים וסיכויים לנבדקים, ובהמשך אף מנהלת מעקב שוטף אחר מהלך הניסוי ומוודאת שהניסוי מתנהל כשורה ובהתאם לכל הכללים והנהלים שמטרתם לשמור על בריאות וזכויות המשתתפים.

טופס הסכמה מדעת \ טופס הלסינקי (Informed Consent Form)- על כל משתתף במחקר קליני לחתום על טופס הסכמה להשתתפותו בניסוי (בין אם זה ניסוי תרופתי ובין אם זה רק שאלון). הטופס מסכם את מטרת המחקר, יתרונות וסיכונים של המשתתף בניסוי, כולל כל המידע הזמין הקיים אודות מוצר, הליך הניסוי וניסויים קודמים,וכמובן הסבר לגבי זכויות המטופל ובכללן הזכות לעזוב את המחקר בכל זמן וללא צעדי תגמול מצד הרופא. הטופס עובר אישור של ועדת הלסינקי לפני תחילת המחקר.

לכל מחקר יש “חוקר ראשי” (PI) רופא מורשה או רופא שיניים מורשה, איש סגל בכיר בבית החולים, שהוסמך על ידי מנהל בית החולים לערוך את הניסוי הרפואי . לצדו משתתפים לעתים רופאים נוספים (“חוקרי משנה”) ומתאמי/מתאמות מחקר, אנשים שהוכשרו לנהל מחקרים קליניים ולסייע בידי החוקר לבצע את המחקר.

• חוקר משנה (Sub-Investigator)- “כל אדם בצוות הניסוי הרפואי, שמונה ע”י החוקר הראשי ונמצא בהשגחתו,באתר הניסוי, לביצוע הליכים קריטיים הקשורים בניסוי ו/או קבלת החלטות חשובות הקשורות בניסוי”.

• מוצר מחקר (Investigational Product)- תכשיר רפואי/ ציוד רפואי/ מוצר רפואי/ תכשיר קוסמטי/ תכשיר הומאופטי/ תוסף מזון/ צמח מרפא- כאשר נעשה שימוש במוצרים הנייל במחקר באופן שונה מן השימוש הרשום, או כאשר השימוש נועד בכדי לרכוש מידע נוסף/שונה על המוצר מהמידע שכבר הרשום.

• מתאם\ת מחקר קליני (Study Coordinator)- שייך לצוות הניסוי הנמצא בקשר ישיר עם החוקר הראשי ועם נבדק. אחריותו כוללת בדרך כלל תיעוד מסודר של נתוני המחקר, חלוקת התרופות, החתמת נבדק על טופס הסכמה וקשר רציף עם המשתתפים.

• ציוד רפואי- מכשיר,אביזר,חומר כימי,מוצר ביולוגי או מוצר ביוטכנולוגי,המשמש בטיפול רפואי או הנדרש לצורך פעולתו של מכשיר או אביזר המשמש לטיפול ושאינו מיועד בעיקרו לפעול על גוף האדם כאמצעי תרופתי.